日期:2017-07-07 标签:行业动态 来源:深圳市因诺转化医学研究院
目前CAR-T治疗引起了医生、公司和患者的极大关注,关键是要产生足够多的嵌合抗原受体(CAR)- T细胞以满足激增的临床需求。医生正在努力寻找最有效的临床试验方法,但是由于T细胞治疗供应紧张,很多病人都无法获得有效的治疗。
宾夕法尼亚费城儿童医院儿科医院的儿科肿瘤学家Stephan Grupp向超过150名晚期急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童提供CAR-T治疗,但是担心CAR-T细胞供应限制,他帮助不了更多的患者。
对于患者来说,想获得更多预期的新疗法并不容易。由于CAR-T细胞治疗是一种个性化治疗的方法,困难较多。不同于药物治疗,每个批次是针对特定患者设计的。CAR-T细胞主要是由专业培训的技术人员进行基因工程设计和活细胞生产制备。为单个患者准备细胞可能需要几周时间,并需要数十万美元。
最近华盛顿西雅图儿童医院在努力打破纪录,现在每月大约制备10批次的CAR-T细胞,几年后,将其细胞治疗能力提高三倍或四倍。实现为更多患者提供细胞治疗的另一种方法是缩短制备细胞所需的时间,科学家正在尝试更有效的方法。 西雅图儿童医院的儿科肿瘤学家Rebecca Gardner表示,医院正在努力将现在三到四周的治疗时间缩短至一到两周。
肿瘤免疫治疗的需求激起了开创细胞治疗的研究人员和技术人员的竞争,越来越多的研究人员加入到CAR-T治疗研究,公司也加入了新兴的免疫治疗市场,例如诺华公司在免疫治疗试验中投入了4300万美元,最近发布了一项淋巴瘤试验结果。许多试验正在进行中,儿童和年轻成人ALL和侵袭性B细胞淋巴瘤的两种CAR-T细胞产品可能在今年会被美国食品和药品管理局(FDA)批准。西雅图的Fred Hutchin-son癌症研究中心肿瘤学家和免疫治疗师大卫马洛尼表示,如果FDA批准第一个CAR-T疗法,对于CAR-T治疗也是非常大的挑战。与传统药物不同,每个订单都需要通过公司进行制备,还不清楚他们和FDA是否会支持“脱标签”的使用。
现在,科学家正在考虑如何最好地分配治疗。在西雅图儿童医院,儿科医生、生物伦理学家Douglas Diekema与同事们共同探讨医学伦理学,指导医院怎样处理无法完成为每位患者制备足够的CAR-T细胞的临床试验,比如大脑、实体瘤,以及白血病。
Diekema和他的同事5月份在Journal of Medical Ethics杂志上发表了关于选择CAR-T试验志愿者的“分类计划”的文章,Diekema表示正在关注CAR-T治疗下一个亟待解决的问题。
相关链接:http:/science.sciencemag.org/on June 15, 2017